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お知らせ : ムコ多糖症A型(モルキオ病)の第3相臨床試験開始(海外)
投稿者 : 応援会 投稿日時: 2011年2月2日 (3030 ヒット)
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BioMarin社 ムコ多糖症IVA型治療薬の第3相試験開始 2011年2月1日、BioMarin Pharmaceutical社は、リソソーム蓄積症・ムコ多糖症IVA型 (MPS IVA、モルキオA症候群) の治療薬候補N-acetylgalactosamine 6-sulfatase (GALNS/BMN 110) の第3相試験開始を発表しました。 MPS IVAはN-acetylgalactosamine 6-sulfatase (GALNS) 活性欠乏によるケラタン硫酸の過剰リソソーム蓄積を特徴とする疾患です。 今後日本でも速やかに治験が開始されオーファンドラッグ(ファスト・トラック)として数年後には上市されることを期待します。