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ムコ多糖症酵素製剤の承認までの流れ・・。

 通常、承認申請から承認まで1年〜2年で承認されます。

・希少疾病用医薬品指定(オーファンドラッグ)

この指定を受けた医薬品は優先的に審査される。

ムコ多糖症の患者さんのように5万人未満の数が非常に少ない疾病については、希少疾病用医薬品の指定を受けることが出来ます。これにより助成制度があったり、優先的に審査されるということになる。

 ・ドラッグ・ラグについて

世界的には標準的に使用されているにも関わらず、日本国内で承認が遅れており使用されていないものを示します。


 承認申請 について

医療上の有効性と安全性が確認された新薬について、製薬企業は厚生労働省に製造販売承認の申請を行う。これを受けて厚生労働省は総合機構における審査にかけ、その結果をもって、厚生労働大臣の諮問機関である薬事・食品衛生審議会に諮る。審査をパスしたものには、厚生労働大臣から製造販売承認が与えられる。

ムコ多糖症のような超希少疾患は日本国内で新薬の研究開発が遅れているため海外で承認された新薬を日本に導入するケースが多いです。

ムコ多糖症嵯森攸農什沺ナグラザイム)承認のプロセス

海外で承認された酵素製剤→日本国内の製薬企業が業務提携→希少疾病用医薬品の指定→新薬承認のために厚生労働省に承認申請→審査(総合機構)→薬事・食品衛生審議会(第一部会、分科会)検討→承認される。

況燭旅攸農什泙鰐価収載が承認後数日で販売されました。

承認されてはじめて薬価収載(60日後)になり保険薬として販売される。

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ムコ多糖症について