岡山県総社市在住の秋山裕斗くん（５歳）は、２００４年７月に岡山大学医学部付属病院で、ムコ多糖症�嵯燭反巴任気譴泙靴拭�
ムコ多糖症は�儀燭�ら�酬燭泙任△蠖篦蠅婆鵤械娃或佑�ら４００人といわれています。その中でもムコ多糖症�嵯燭脇�本国内に４人（当時）とムコ多糖症の中でも極めて少ない病気です。
病気が発覚後も、国内に有効な治療薬もなく、幼稚園に通いながら、治療薬が出来ることを期待して待っておりましたところ、２００５年６月に米国にてムコ多糖症�嵯燭僕�効な酵素製剤が承認されました。それは、欠けている酵素を毎週４〜５時間かけて点滴投与する酵素補充療法です。しかし、残念なことに１年以上が過ぎても未だに治療薬は入ってきませんでした。
なぜなら、ムコ多糖症�嵯心擬圓脇�本国内に４人と極めて少ないことにより、当時の日本国内で販売に名乗りを上げる製薬企業が決まっていなかったからです。
そのような状況の中で「何とか前に進めたい。」というご家族の強い気持ちとともに、２００６年４月から活動を始めて参りました。
２００６年１１月７日からは、独立行政法人 国立病院機構 岡山医療センターにて個人輸入による日本国内初のムコ多糖症�嵯燭旅攸琶篏捨屠，�始まりました。皆様方の募金に支えられながら、毎月４００万円という高額な費用がかかる酵素製剤を投与しながら頑張っておりましたところ、２００７年１月２２日に日本国内での販売企業（アンジェスMG）が決まりました。実に米国の承認から遅れること１年７ヶ月という時間がかかったということになります。
そしてこのたび、臨床研究のため「ムコ多糖症�嵯深Ｎ展‘と鼻廚�立ち上がりました。
厚生労働省、ムコ多糖症専門医の先生方のご努力、及び製薬企業（米国 Bio Marin社、アンジェスMG社）のご厚意により、費用の自己負担ができるだけかからない方向で治療がうけられることになりました。
ムコ多糖症�嵯深Ｎ展‘と匹�臨床研究の目的で治療を行い、これまでのデータを早期承認に向けての参考資料として提出いたしました。
2008年２月２２日薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会においてムコ多糖症�嵯深Ｎ徒瑤�検討され承認が了承され，３月２４日に開催された同審議会薬事分科会で検討され承認が了承され、２００８年３月２８日正式に承認されました。
今後は、ムコ多糖症治療薬の課題とあわせて遺伝子治療等の先進的な治療法の研究開発に向けて活動していくことになります。
これまでにお寄せいただいた募金の一部は酵素製剤費として大切に使わせていただきました。残りは今後開発が始まる遺伝子治療等の先進的な治療法の研究開発にあてたいと思います。しかしながら、遺伝子治療等の先進的な治療法の研究開発にはもう少し時間がかかりそうであります。今後の募金活動につきましては進展がみられましたら、あらためてご報告させていただきます。
何卒、引き続き「ゆうと応援会」へご支援くださいますようお願い申し上げます。
ゆうと応援会 代表 小林弘典
